2019-11-03 15:36:31新京報 記者:王卡拉 編輯:岳清秀
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堅持22年 填補17年空白 國產抗阿爾茨海默癥藥獲批

2019-11-03 15:36:31新京報 記者:王卡拉

新京報訊(記者王卡拉)在醫藥界,阿爾茨海默癥就像是一座難于攀登的高峰,現有治療手段無法延緩和阻止阿爾茨海默病病癥的發展,2003年以來全球無老年癡呆新藥上市。目前已上市的治療藥物非常有限,而且沒有一種能夠阻止或延緩阿爾茨海默癥病情的進展。


11月2日,國家藥監局官網發布一則重磅消息:我國自主研發的創新藥甘露寡糖二酸(商品名:九期一 代號:GV-971)上市注冊申請獲有條件批準,用于輕度至中度阿爾茨海默癥,改善患者認知功能。據此前發布的臨床3期試驗結果顯示,該藥通過調節腸道菌群失衡、重塑機體免疫穩態,進而降低腦內神經炎癥,阻止阿爾茨海默癥病程進展。綠谷制藥透露,公司已做好生產、銷售的各項準備,藥品年內投放市場。同時將啟動該藥的上市后研究和真實世界研究,并正在積極推進國際多中心臨床研究項目,期望早日惠及全球患者。


阿爾茨海默病是一種神經系統退行性疾病,癥狀包括記憶障礙、失語以及人格和行為改變等。病因迄今未明,因此一直沒有有效的治療藥物。


九期一是由中國科學院上海藥物研究所耿美玉研究員領導研究團隊,堅持22年,在中國海洋大學、中國科學院上海藥物研究所與上海綠谷制藥有限公司接續努力研發成功的原創新藥。共有1199例受試者參加了九期一的I期、Ⅱ期和Ⅲ期臨床試驗研究,其中Ⅲ期臨床試驗由上海交通大學醫學院附屬精神衛生中心和北京協和醫院牽頭組織,全國34家三級甲等醫院開展,共完成了818例受試者的服藥觀察。整個臨床試驗由全球最大的新藥研發外包服務機構艾昆緯負責管理。


為期36周的Ⅲ期臨床研究結果表明,九期一可明顯改善輕、中度阿爾茨海默病患者認知功能障礙,與安慰劑組相比,主要療效指標認知功能改善顯著,對患者的認知功能具有起效快、呈持續穩健改善的特點,且安全性好,不良事件發生率與安慰劑組相當。


九期一Ⅲ期臨床主要牽頭研究者、北京協和醫院神經科專家張振馨教授表示,她從事老年癡呆研究50年,參與了多個藥物的國際多中心研究,始終沒有找到對阿爾茨海默病令人滿意的治療藥物,而GV-971Ⅲ期臨床試驗結果令人振奮。“終于讓我們看到了希望和曙光,為全球患者和家屬感到由衷的高興。”


GV-971新穎的作用模式與獨特的多靶作用特征,為阿爾茨海默癥藥物研發開辟了新路徑,并有望引領糖類藥物研發新的浪潮。綠谷制藥官微發布的信息顯示,今年1月27日舉辦的《科技盛典——2018年度科技創新人物頒獎典禮》中,九期一主要發明人耿美玉教授獲頒“2018年度科技創新人物”。在頒獎現場,耿美玉介紹,這個藥不同于現在的小分子化學藥和大分子抗體藥,它是從海藻中提取的海洋寡糖類分子,可以通過“入血、入腸、入腦”三位一體的方式發揮抗阿爾茨海默的作用。基于此,研發團隊也提出了阿爾茨海默癥的腦病腦治、腦病腸治,腦病體治的新的整體治療模式。


耿美玉教授在發表獲獎感言時也曾提及,阿爾茨海默癥是現在最沒有尊嚴的疾病。目前,全球有5000多萬名患者,中國約有1000多萬名。但非常遺憾的是,至今為止,全球沒有一款針對病因的治療藥物。在過去的25年間,各大藥廠相繼投入數千億美元進行相關藥物研發,但臨床均以失敗告終,16年沒有新藥上市。國際大型藥企也相繼宣布退出這一研究領域,使患者面臨無藥可治的局面。“讓患者有尊嚴地走過終點是我們團隊終身奮斗的目標。我們也希望通過積極的努力,多做老百姓能夠吃得起的好藥,惠及老年癡呆的患者,這是我們的使命和擔當,也是我們不斷前行的動力。”


九期一研發獲國內外關注


九期一的研發得到了國家“863計劃”、國家自然科學基金、國家“973計劃”、“重大新藥創制”國家科技重大專項、中國科學院戰略性先導科技專項(A類)、上海市科技計劃等項目的資助。


2018年10月30日,科技部黨組書記、部長王志剛,副部長李萌一行在調研上海藥物所時,王志剛指出,GV-971二十一年的研發歷程非常不易,需要科學家耐得住寂寞,坐得住冷板凳,不發表文章、不作宣傳,潛心科研,就像當年兩彈元勛那樣隱姓埋名地默默奉獻,沒有這種毅力無法成功。這是國家需要的真正的“科學家精神”。


2018年11月,習近平總書記考察上海時,耿美玉向習近平總書記匯報了GV-971研發方面的最新突破。


2019年2月13日,上海市副市長吳清赴中科院上海藥物研究所和綠谷制藥調研,并召開座談會,聽取阿爾茨海默病新藥“甘露寡糖二酸(GV-971)”注冊進展及產業化布局等相關匯報,并指出,綠谷制藥在GV-971產業化方面有較好的規劃和布局,希望能夠進一步通過商業化、市場化、國際化等手段,吸引社會資本,全力推進GV-971的國際注冊,做強做大企業,實現遠景目標。


國外專家點評


中國科學院上海藥物研究所2018年11月1日發布的信息顯示,GV-971的研發獲得了國際關注。在第11屆阿爾茨海默病臨床試驗會議上,該會議科學委員會委員雷切爾·申德勒曾指出,GV-971Ⅲ期臨床研究結果是繼膽堿酯酶抑制劑上市10多年以來,最接近成功的抗阿爾茨海默病藥物。


美國班納阿爾茨海默病研究所執行所長埃里克·雷曼教授則表示,GV-971以其獨特的作用機理和令人鼓舞的認知功能改善能力,將有望為阿爾茨海默病患者提供多元化的治療選擇。期待開展更多對該藥的臨床研究,進一步在臨床病人中驗證其多靶作用機制。”


美國克利夫蘭診所教授杰弗里·卡明斯評價該藥稱,可持續穩定地改善患者認知功能,為阿爾茨海默病治療提供了全新方案。期待今后能夠在全球多地開展GV-971臨床試驗,盡早造福全球患者。 


新京報記者 王卡拉

編輯 岳清秀 校對 柳寶慶


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